Aysha nasceu há quatro meses e levou alegria a uma família de Americana (SP) que não esperava ter filhos. A comerciante Cristiane Teresinha da Conceição recebeu o diagnóstico de que não poderia engravidar, mas a filha veio sem que esperassem.
“Ela veio após um diagnóstico de que eu não podia engravidar. E veio de forma natural, foi um um milagre, uma alegria na nossa vida”, lembra a comerciante.
Após um mês, ela notou que a filha tinha dificuldade para ganhar peso e a levou no médico. O diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) surpreendeu os pais, já que os primeiros exames não apontavam para a doença, que é rara e de difícil tratamento. A decisão foi internar a recém-nascida, para que o estado clínico fosse preservado.
Agora, assim como a gravidez, a família busca outro “milagre” na vida de Aysha: arrecadar cerca de R$ 11 milhões para adquirir o remédio para tratamento de AME. O medicamento, chamado Zolgensma, é o mais caro do mundo e foi registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em agosto.
Desde que a criança foi internada, a rotina da mãe se transformou e passou a ser dividida entre um tempo em casa e a maioria do dia no hospital. “Hoje a minha casa é aqui no hospital. Eu estou do lado dela o tempo todo, não fico triste por estar no hospital com ela. A minha prioridade é ficar com ela 24 horas por dia”.
Enquanto os cuidados no hospital são tomados, a família iniciou uma campanha para tentar arrecadar a quantia. O medicamento ainda não está disponível no Brasil. Mas as dificuldades não reduzem a esperança da família.
“A gente vai fazer o que for o possível e o impossível para conseguir essa possibilidade desse medicamento pra ela”, resume a mãe.
O remédio
Neurologista da Unicamp, Marcondes França explica que o tratamento com o Zolgensma é inovador na medicina. “Basicamente, a ideia é a seguinte: você utiliza um vírus e no lugar do material genético daquele vírus, você coloca o material genético que a criança não consegue produzir. Então você literalmente usa o vírus como se fosse um transportador para levar o material genético para diferentes células e tecidos no corpo da criança”.
“E com isso ele volta a produzir a proteína que aquela criança não consegue produzir. Mas é importante frisar que a indicação desse medicamento é para crianças com idade menor de dois anos”, explica o médico.
O advogado Gustavo Bovi explica que as famílias têm chance de obter medicamentos de alto custo por meio do estado.
“O estado tem por direito que atender o maior número de pessoas possíveis. Então em casos excepcionais, em que é avaliada a necessidade, a urgência, o valor do medicamento e a insuficiência de recurso de quem esta solicitando, o poder judiciário pode aplicar o direito individual e fundamental desse individuo”, explicou o advogado.
A Secretaria Estadual de Saúde informou à EPTV que já oferece o tratamento de AME com outro medicamento, o Spinraza, previsto no Sistema Único de Saúde (SUS). Sobre o Zolgensma, disse que ele não faz parte da lista do SUS, mas que concedeu a isenção de impostos pra importação.
Doença rara
A AME interfere na produção de uma proteína essencial para sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, os pacientes vão desenvolvendo perda de controle e força musculares, dificuldade de movimentos e até incapacidade de respirar. Pode levar à morte.
Em entrevista ao G1 Ciência e Saúde, o neurologista pediátrico Rodrigo Reis, membro do corpo clínico da Faculdade de Medicina do ABC, explica que a AME é uma doença neuromuscular degenerativa e progressiva que não possuía tratamento até pouco tempo. “A AME não é reversiva e progride até atingir a musculatura respiratória do paciente”, diz, afirmando que isso pode mudar com o uso do Zolgensma em bebês.
“O Zolgensma modifica o DNA do paciente e cria uma cópia funcional, isso em uma única dose. Teoricamente, estamos falando em cura da AME tipo 1, apesar de muito provavelmente as crianças ainda precisarem de atenção multidisciplinar, como fisioterapia e fonoaudiologia”, diz Reis.
